Un impactante informe conjunto de la prestigiosa revista Science y Retraction Watch ha sacudido a la comunidad científica internacional al revelar la presunta ocultación de la muerte de una niña de seis años en China. La menor, que padecía autismo y un retraso en el desarrollo asociado a una rara enfermedad genética, fue la primera persona en el mundo en someterse a una terapia de edición genética experimental dirigida directamente a su cerebro. La investigación periodística apunta a una grave falta de ética y transparencia por parte del personal médico involucrado.
La familia de la pequeña realizó un enorme esfuerzo económico, reuniendo 860.000 dólares con sus ahorros y el apoyo de seres queridos, para costear parcialmente este innovador tratamiento. La terapia se llevó a cabo en el Hospital Xinhua de Shanghái, bajo la dirección del Dr. Zilong Qiu, un neurocientífico reconocido por su trabajo en la aplicación de tecnologías de edición genética para corregir mutaciones responsables de enfermedades raras en niños.
Trágicamente, apenas siete días después de recibir el tratamiento, la niña falleció a causa de una severa reacción inmunitaria. Lo más alarmante es que, según la investigación, su muerte habría sido deliberadamente ocultada por el personal del Hospital Xinhua. La ficha de la paciente no se actualiza en el registro clinicaltrials.gov desde marzo, y el equipo del Dr. Qiu eliminó toda referencia a la menor fallecida y a su familia cuando publicó nuevos estudios en animales sobre el mismo ensayo a principios de este año.
El Hospital Xinhua, con un reconocido Departamento de Pediatría y un historial de hitos médicos en China, como la primera cirugía a corazón abierto en bebés, aspiraba a que esta terapia pionera reescribiera el gen mutado en el cerebro de la niña para restaurar su ADN. El ensayo se basó en el sistema CRISPR, utilizando un editor de bases administrado en el líquido cefalorraquídeo con virus adenoasociados. La pequeña recibió una dosis masiva de billones de virus en su cerebro, una cantidad que su organismo no pudo soportar, provocando una respuesta inflamatoria exacerbada que fue fatal.
Expertos como Gemma Marfany, catedrática de Genética de la Universitat de Barcelona, calificaron el caso como una «desgracia humana» que trasciende la mala suerte, señalando «numerosos indicios de mala praxis científica y bioética». Marfany destacó que, si bien el tratamiento en ratones mostró efectividad con un virus diferente, los ensayos en primates con el virus utilizado en la niña revelaron graves afectaciones hepáticas y renales. Estos resultados críticos no fueron comunicados a los padres antes del tratamiento, limitando su capacidad de tomar una decisión informada, y posteriormente fueron eliminados de las publicaciones, junto con detalles sobre la financiación familiar y la selección de la mutación. Este caso subraya la necesidad urgente de reforzar la ética y la transparencia en la investigación médica experimental a nivel global.
Fuente original: Infobae